Médecine régénérative : première mondiale chez l’homme

Pour la première fois, des cellules reprogrammées, dites pluripotentes, ont été injectées à un patient. Cette expérience pionnière, réalisée au Japon vendredi 12 septembre, a été menée chez une femme atteinte de dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) menant à la cécité.

L’enjeu de la neurorégénération consiste à remplacer des neurones déficients ou disparus par des cellules souches capables de restaurer le bon fonctionnement d’un tissu altéré. Par le vieillissement mais aussi à la suite d’un accident ou d’une pathologie. L’emploi de cellules pluripotentes, appelées plus précisément cellules souches pluripotentes induites (iPS), a un gros avantage : elles s’obtiennent non pas à partir d’embryons humains mais de lignées adultes provenant du patient lui-même. Leur utilisation ne pose donc pas de problème éthique fondamental.

Retour en arrière pour un meilleur futur

Comment ramener une cellule adulte à l’état embryonnaire ? La prouesse passe par une manipulation génétique qui “force” la cellule du patient à exprimer de nouveau certains gènes, devenus inactifs à l’âge adulte. Cette transformation consiste en quelque sorte à la rendre à nouveau jeune, c’est-à-dire immature.
La cellule ainsi modifiée possède la capacité de se différencier ensuite en n’importe quel type cellulaire, en fonction de l’endroit dans lequel elle est placée. Dans le cas de la patiente japonaise, des cellules du tissu rétinien ont été directement prélevées pour être transformées en iPS avant d’être ré-implantées dans ce même tissu.

S’assurer de l’innocuité puis de l’efficacité du traitement

Le but de l’expérience clinique japonaise, dont les résultats ne seront pas connus avant la fin de l’année, vise avant tout à s’assurer de la sûreté de l’injection de cellules iPS chez l’homme. Notamment de l’absence de risque de tumeur cancéreuse. Et bien entendu aussi, d’évaluer dans un second temps si la santé de la personne concernée s’améliorera, à savoir dans ce cas l’arrêt de la progression de la DMLA, ou, mieux encore, une récupération de la vision.
Si les résultats sont encourageants, de nouveaux protocoles devraient être développés pour pallier d’autres lésions neuronales, dont celles concernant la moelle épinière. Avec toujours dans l’idée que les neurones immatures injectés puissent, en se différenciant, régénérer le tissu médullaire, c’est-à-dire (ré)établir les connections rompues, une propriété que perdent les neurones adultes. Un thérapie qui demandera toutefois du temps, en raison de la complexité du cerveau.

Le Japon à la pointe de la médecine régénérative

La méthode permettant de reprogrammer les cellules adultes en iPs a été développée par le chercheur japonais, Shinya Yamanaka. Ses travaux lui ont d’ailleurs valu le prix Nobel de médecine en 2012. Ce n’est donc pas une surprise si le pays du soleil levant se positionne au premier plan de la recherche dans le domaine des cellules pluripotentes. D’autant plus que le gouvernement nippon a donné priorité à un tel programme, considéré comme prometteur. O. Clot-Faybesse – Photo Inserm/Neurones dérivés de cellules iPS