Agrément d’un médicament orphelin contre une maladie neurodégénérative

L’Agence européenne du médicament a donné son feu vert pour un traitement de la paralysie supranucléaire progressive.

Alzoprotect, une société pharmaceutique lilloise, a obtenu de l’Agence européenne du médicament (EMA) le statut de médicament orphelin pour l’AZP2006 dans le traitement de la maladie de paralysie supranucléaire progressive (PSP). Il n’existe actuellement aucun traitement curatif ni même capable de ralentir le développement de cette atteinte neurodégénérative. Cette maladie, responsable de lésions du tronc cérébral, affecte l’équilibre, la vue, la mobilité, la déglutition et la parole. Les estimations recensent entre 3 000 et 10 000 cas en France, avec une espérance de vie entre cinq et sept ans.

Premiers tests de ce médicament orphelin chez le patient en 2016

Ce nouveau statut de médicament orphelin lui octroie dix années d’exclusivité marketing, des réductions de frais administratifs, une assistance de l’EMA dans l’élaboration des protocoles d’études cliniques, un développement clinique potentiellement accéléré et la possibilité d’être éligible à certaines subventions. « La paralysie supranucléaire progressive (PSP) constitue une étape importante dans une approche plus globale qui vise à traiter les millions de patients atteints par la maladie d’Alzheimer », ajoute le Dr Verwaerde, directeur scientifique et président d’Alzprotect.

Le médicament AZP2006 a été étudié lors d’études précliniques sur des modèles cellulaires et des animaux. La phase clinique 1 se déroule actuellement. « La prochaine levée de fonds de 12 millions d’euros permettra d’initier les premiers tests chez le patient en 2016 », a déclaré le Dr Philippe Verwaerde. Pour ces recherches, la société collabore avec l’Université Lille 2 et l’Inserm. Johanna Amselem