Le chlorure de lithium pour restaurer la transmission neuromusculaire dans les myasthénies congénitales

Des chercheurs français viennent de mettre en évidence l’effet bénéfique du chlorure de lithium sur un groupe d’affections génétiques, appelées myasthénies congénitales, à l’origine de dysfonctionnements musculaires. Ces résultats constituent une étape importante dans la recherche de traitements pour de telles maladies rares.

Ils touchent de un à deux individus pour 500 000 naissances et se caractérisent par le dysfonctionnement de la transmission neuromusculaire. Ils ? Ce sont les syndromes myasthéniques congénitaux ou SMC. Maladies rares, elles débutent habituellement dans la période néonatale, parfois aussi au cours de l’enfance ou de l’adolescence, voire à l’âge adulte. Une myasthénie congénitale se traduit, en particulier, par une faiblesse musculaire des bras et des jambes et des muscles faciaux et bulbaires (succion, déglutition, dysphonie) ainsi qu’une atteinte oculaire.

Un ion de petite taille à la rescousse

Malheureusement, aucun traitement efficace n’existe à ce jour pour lutter contre les SMC. La situation pourrait toutefois évoluer grâce à la découverte des chercheurs Inserm et CNRS du Centre de neurophysique, physiologie et pathologie de l’Université Paris Descartes. Spécialistes de l’étude des mécanismes de la transmission neuromusculaire, ces scientifiques ont testé, dans un modèle d’étude animal de ces maladies rares, l’apport prometteur d’un composé pharmacologique, le chlorure de lithium ou ion Li+.
Pourquoi ce choix ? Grâce à sa petite taille lui conférant une grande solubilité (sel), les bénéfices de cette molécule ont été précédemment mis en évidence dans le système nerveux central, en particulier dans le traitement des troubles bipolaires. L’hypothèse est que l’action de cet ion va permettre de rétablir le déficit moteur causé par un SMC.

Bientôt testé chez l’homme

En détail, du chlorure de lithium a été injecté une fois par jour à des souris génétiquement modifiées pour être atteintes de myasthénie congénitale de forme humaine. Il a été constaté que ce composé restaure en grande partie les synapses altérées par la maladie, ces structures responsables de la transmission de l’information entre cellules nerveuses. Avec, comme résultat observé, une nette baisse de la faiblesse et de la fatigabilité musculaire chez les animaux.
Les chercheurs travaillent maintenant à la généralisation de ces résultats sur d’autres modèles de SMC et à l’ajustement du dosage et de la durée du traitement. Enfin, un essai clinique est prévu d’ici un à deux ans pour tester l’efficacité du chlorure de lithium dans le traitement des myasthénies congénitales humaines. O. Clot-Faybesse