Mucoviscidose : vers un élargissement des conditions de prescription de Kaftrio® ?

La vice-présidente de l’Association Vaincre la mucoviscidose, Dominique Hubert, espère que l’Agence européenne du médicament va élargir les conditions de prescription de Kaftrio®. Une étude récente démontre en effet l’efficacité du traitement pour des patients atteints de mutations rares, pour l’heure exclus des prescriptions. L’Agence doit se prononcer courant septembre.

Faire-face.fr : Quels symptômes le Kaftrio® permet-il d’atténuer chez les patients atteints de mucoviscidose qui répondent à ce traitement ? 

Dominique Hubert : Il agit avant tout sur les symptômes respiratoires. Au point que certaines personnes qui attendaient une transplantation pulmonaire n’en ont plus besoin. Le traitement ne reconstruit pas le poumon. Mais le gain pour la fonction respiratoire est notable et se maintient. Ainsi, les patients pour lesquels il fonctionne ont moins souvent besoin de prendre des antibiotiques. Ces derniers sont utilisés pour soigner ce qu’on appelle des exacerbations respiratoires, qui sont des épisodes particulièrement compliqués.

Par ailleurs, le Kaftrio® permet aux patients de prendre du poids. Ils apparaissent donc en meilleure santé générale et, bien entendu, leur qualité de vie s’en voit améliorée. En revanche, il est encore trop tôt pour savoir s’il a des effets bénéfiques sur les troubles digestifs et s’il réduit le risque de voir apparaître un diabète.

F-f.fr : Que démontre la récente étude menée par les 47 Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose (CRCM) français ?

D.H : Pour le moment, en Europe, le traitement est accessible aux porteurs de la mutation génétique la plus fréquente, dite Delta F508 qui concerne environ huit patients sur dix. Aux États-Unis, la Food and drugs administration (FDA) l’autorise pour des personnes porteuses de 177 autres mutations.

Nous avons donc souhaité voir si des patients aujourd’hui non éligibles répondaient au traitement. Ainsi, notre étude a été réalisée en « vraie vie », pas en laboratoire. Et elle a concerné 479 personnes. Porteuses de mutations rares (celles reconnues États-Unis) mais d’autres en plus.

Nous avons évalué l’évolution de leur fonction respiratoire, l’amélioration de leur état clinique général et la teneur en chlore de leur sueur, qui est un marqueur important de la mucoviscidose. Résultat ? 98 % de ceux présentant une des 177 mutations pour lesquelles les États-Unis prescrivent le Kaftrio® y répondent favorablement. Et la moitié des porteurs d’autres mutations rares ont, eux aussi, bien répondu.

F-f.fr : L’Agence européenne du médicament doit se prononcer prochainement sur une extension de l’autorisation de mise sur le marché. Dès lors, que demandez-vous ?

D.H : En France, dans le cadre d’un accès dit compassionnel, les conditions de prescription sont plus larges qu’en Europe. On peut, par exemple, prescrire le Kaftrio® dès l’âge de deux ans, et pas six, et même pour des mutations autres que la Delta F508.

Mais nous demandons à l’Agence de tenir compte des résultats de notre étude et, donc, d’élargir la possibilité de prescription aux mutations rares. Ce serait aussi plus confortable pour les patients français qui en bénéficient dans le cadre d’une prescription compassionnelle : aujourd’hui, ils doivent aller le chercher chaque mois à l’hôpital tandis que ceux dont la prescription s’inscrit dans le cadre de l’AMM européenne peuvent le récupérer tout simplement dans leur pharmacie de quartier ! J’ai espoir que nous soyons entendus.

Resteraient alors encore 10 à 15 % de patients non bénéficiaires de ce traitement. En particulier ceux qui ont été transplantés, puisque le Kaftrio® est incompatible avec les immunosuppresseurs, prescrits pour éviter les rejets de greffe de poumon. Également ceux qui ne répondent pas au traitement. Il faut donc continuer à soutenir la recherche, notamment sur de nouvelles molécules à destination des patients qui ne répondent pas à Kaftrio®.

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