Maladie de Charcot : le traitement AMX0035 arrive en France

Depuis le mois d’octobre, les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou maladie de Charcot sont éligibles de manière anticipée à un nouveau traitement appelé AMX0035. Cette disposition concerne les personnes malades dont les symptômes sont apparus depuis moins de douze mois ou depuis plus de trois ans. Ces conditions d’attribution devraient toutefois  être élargies d’ici janvier 2024.

C’est une victoire pour l’association pour la recherche sur la sclérose latérale amyotrophique et autres maladies du motoneurone (Arsla). Les patients français atteints de SLA sont dorénavant éligibles à la prise de l’AMX0035. Un nouveau traitement issu de la combinaison de deux molécules, qui ne dispose pourtant pas (encore) d’autorisation de mise sur le marché en France.

Espérance de vie un peu allongée

Toujours en cours d’évaluation, ce traitement des laboratoires Amylyx Pharmaceuticals combine l’action de deux molécules. Le phenylbutyrate de sodium, par l’inhibition d’une enzyme, freine la dégénérescence des motoneurones. L’ursodoxicoltaurine, elle, leur permet de produire l’énergie nécessaire à leur survie.

Une étude américaine préliminaire baptisée Centaur démontre justement les bénéfices de l’AMX0035 dans la SLA. Soit une augmentation de la survie de six mois et demi des malades traités et une diminution du risque de décès de 43 %.

Ce traitement se présente sous forme de poudre en sachets individuels à reconstituer dans l’eau. Il se prend par voie orale ou par sonde d’alimentation dans l’heure suivant la préparation. Si des effets indésirables (diarrhée, nausées ou vomissements) sont signalés, très peu de cas ont nécessité d’arrêter la médication.

Maladie incurable à évolution rapide

La sclérose latérale amyotrophique, aussi appelée maladie de Charcot, est une atteinte neurologique grave des neurones moteurs du cortex cérébral et de la moelle épinière. Elle entraîne une paralysie pouvant toucher toutes les parties du corps (membres, pharynx, muscles respiratoires…). La SLA évolue de façon progressive vers le polyhandicap. Elle nécessite par conséquent une surveillance rapprochée et une adaptation continue de sa prise en charge.

Une fois le diagnostic posé, le pronostic vital est en moyenne de trois à cinq ans. Or, il n’existe actuellement, qu’un seul traitement neuroprotecteur validé (depuis les années 90). Il s’agit du riluzole dont l’efficacité se trouve limitée. Toutefois, de nouveaux traitements ciblent des formes génétiques, comme celle due à la mutation du gène SOD1.

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Accès compassionnel pré-précoce

Comment un accès anticipé à l’AMX0035 a-t-il été rendu possible ? En optant pour une procédure d’accès compassionnel pré-précoce. « Un dispositif qui permet, à titre dérogatoire, d’utiliser des médicaments sans autorisation de mise sur le marché en France, explique le professeur et vice-président de l’Arsla, Claude Desnuelle.

« Dans une indication particulière, pour traiter des maladies graves ou/et rares, poursuit-il. Et ce, lorsqu’il n’existe pas de traitement approprié, que le patient ne peut être inclus dans un essai clinique de la molécule, et que la mise en œuvre du traitement ne peut être différée. »