Le cannabidiol, prometteur dans l’épilepsie sévère de l’enfant

Un dérivé du cannabis semble efficace sur des crises d’épilepsie de l’enfant résistantes aux autres traitements.

Certains enfants et jeunes adultes se trouvent dans une impasse thérapeutique : aucun antiépileptique connu ne vient à bout de leurs crises. Pour eux, Epidiolex®, une formulation liquide du cannabidiol, un dérivé de la marijuana, pourrait bien être une solution.

Une étude américaine, conduite par Orrin Devinsky, de l’université de New York,  et ses collègues, présentée lors du dernier congrès de l’American Academy of Neurology, indique en tous cas que le produit est efficace sur différents types d’épilepsie et plutôt bien toléré.

L’étude, soutenue par GW Pharmaceuticals, incluait 213 patients âgés de deux à 26 ans, atteints d’une épilepsie résistante aux traitements, liée à une dizaine de maladies différentes, dont les syndromes de Dravet ou de Lennox-Gastaut.

Moitié moins de crises d’épilepsie sous Epidiolex®

Pour les 137 patients traités en continu pendant au moins 12 semaines, à des doses quotidiennes allant jusqu’à 25 mg/kg, la baisse médiane des crises était de 54% à trois mois. Chez les 25 patients atteints du syndrome de Dravet, la fréquence des crises convulsives était diminuée de 53% à trois mois et 16% n’avaient plus aucune crise.

Chez les 27 patients victimes de crises atoniques, la fréquence des crises a diminué de 67% à trois mois. Onze d’entre eux étaient atteints du syndrome de Lennox-Gastaut : pour ces patients, la fréquence des crises a diminué de 55%.

Un produit plutôt bien toléré

Cette étude était menée en ouvert – les patients savaient qu’ils prenaient un traitement à l’essai – et était surtout conçue pour évaluer la tolérance du traitement. Celle-ci est jugée bonne. Les effets indésirables les plus fréquents chez les 213 patients traités ? Une somnolence (21%), des diarrhées (17%) de la fatigue (17%) et une baisse d’appétit (16%). Des effets indésirables graves sont survenus chez 22 patients (mal épileptique dans dix cas, diarrhée dans trois cas, perte de poids ou pneumonie dans deux cas, léthargie ou hépatotoxicité dans un cas). Dix patients (5%) ont interrompu le traitement du fait d’un effet indésirable et quatorze du fait de l’absence d’efficacité.

Des essais de phase III en cours dans les syndromes de Dravet et de Lennox-Gastaut

Le cannabidiol va désormais être évalué dans des essais contrôlés, menés contre placebo en double-aveugle, des essais de phase III permettant de conduire à une demande d’autorisation de mise sur le marché. Deux essais de ce type sont en cours dans le syndrome de Dravet. Résultats attendus en 2016. Deux autres devraient débuter d’ici l’été dans le syndrome de Lennox-Gastaut, selon le communiqué de GW Pharmaceuticals. Le développement clinique du cannabidiol dans un autre type d’épilepsie pédiatrique (la sclérose tubéreuse de Bourneville) devrait également commencer d’ici la fin de l’année. Adélaïde Robert-Géraudel